Точечное редактирование генов впервые применили к человеческим эмбрионам

[XenBaza]

Генетики использовали технологию редактирования оснований, чтобы изменить три гена у эмбрионов на ранних стадиях развития. В теории на этом этапе легче исправить опасные генетические мутации.

В серии экспериментов ученые изменяли по одной «букве» ДНК-кода в гене PCSK9, который регулирует уровень «плохого» холестерина, а также генах HBG1 и HBG2, связанных с наследственными заболеваниями крови.

Технология редактирования оснований (base editing) - усовершенствованная версия CRISPR-Cas9. В отличие от ставшего классическим способа, при котором ДНК рвется, а потом восстанавливается, новый метод действует мягко и приводит к меньшему числу ошибок.

Ученые добились нужных изменений во всех трех генах. Однако результаты пока неидеальные: в одних клетках появились новые «буквы», в других сохранились исходные. Технологию нужно дорабатывать, признают авторы.

В научном сообществе мнения разделились. Одни называют работу «концептуальным сдвигом», который продвигает область вперед осторожно и этично. Другие опасаются, что состоятельные люди могут вдохновиться методом для редактирования эмбрионов «под заказ»: чтобы создать самых умных и красивых детей.

ДНК эмбрионов в 2018 году уже редактировал китайский ученый Хэ Цзянькуй. Он использовал CRISPR-Cas9, чтобы наделить эмбрионы иммунитетом к ВИЧ - из них родились здоровые близнецы. Тогда его эксперименты признали неэтичными и опасными, а Цзянькуя приговорили к трем годам тюрьмы.